BRL-201是利用邦耀生物全新一代非病毒定點整合CAR-T技術（Quikin CART^?）開發(fā)的世界首個可在不使用病毒載體的情況下實現基因組定點整合的自體CAR-T細胞產品，能夠一步實現CAR元件在基因組的定點整合和T細胞內源基因的調控干預，可極大降低CAR-T細胞的生產成本、縮短制備時間，大幅提高CAR-T細胞治療的安全性和有效性，讓更多患者受益。可以說，BRL-201有望取代現有的傳統CAR-T療法，成為一種更安全、更有效、更可及的治療產品。未來，我們將繼續(xù)推進該產品的臨床轉化，加強Quikin CART^?技術的開發(fā)，讓其惠及更多的腫瘤患者。”

動脈嚴選新品鑒第16期邀請到邦耀生物研發(fā)副總裁張楫欽博士帶來邦耀生物的產品推介。

1、成本低，可惠及更多患者

(資料圖片)

BRL-201是在不使用病毒載體情況下，利用2020年獲諾貝爾獎的CRISPR/Cas9基因編輯技術對T淋巴細胞中PD1位點精確編輯，定點插入針對腫瘤細胞的靶向CD19的CAR分子，使用非病毒生產工藝可以極大減少因使用病毒載體帶來的高昂成本，減少復雜的工藝和生產檢測成本。

2、制備快，適用進展快的患者

從生產工藝來看，傳統CAR-T產品的制備時間都比較長，這極大增加了患者等待用藥的時間，也意味著這樣的CAR-T產品無法用于腫瘤進展非常快的患者。而邦耀生物的BRL-201產品采用非病毒制備方式，工藝簡單，只需一步制備，即可同時實現CAR的持續(xù)性表達和T細胞內源基因的調控，大大縮短了整個CAR-T的制備時間，最短3天可完成制備，并且同期可以完成多批細胞制備，可極大提高產能，可及時供應于腫瘤進展快的患者。

3、更安全，保證產品的均一性

非病毒定點整合可以讓每個CAR序列都精確地插入到基因組的特定位點，能避免隨機插入導致的致瘤風險，最大程度保證了CAR-T產品的安全性和有效性。在開展的BRL-201治療復發(fā)難治性非霍奇金淋巴瘤臨床試驗中，8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關的神經毒性和2級以上細胞因子風暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。

4、更有效，打破復發(fā)難治枷鎖

在接受BRL-201治療的難治復發(fā)淋巴瘤患者中，客觀緩解率高達100%，完全緩解率達到87.5%，證明PD1-19bbz CAR-T細胞具有出色的臨床有效性，是迄今為止全球CAR-T細胞治療難治復發(fā)淋巴瘤中高緩解率和低毒副反應的最好臨床結果，且患者長期獲益顯著高于現有病毒產品，mPFS從2.9-12.8個月（現有病毒CAR-T）提高到20個月（邦耀BRL-201 CAR-T）。另外，進一步的單細胞測序結果表明PD1-19bbz CAR-T細胞產品中存在高比例的記憶性T細胞，體內PD1-19bbz CAR-T細胞具有更強的抗腫瘤功能，長期存續(xù)的CAR-T細胞具有記憶性細胞的特征。這也全面闡明了非病毒PD1定點整合CAR-T細胞優(yōu)越的臨床療效背后的作用機制。

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張楫欽博士

邦耀生物| 研發(fā)副總裁

2007年于同濟大學獲得理學學士學位；2012年于華東師范大學獲得生物化學與分子生物學博士學位，后于上海市腫瘤研究所任職助理研究員；2016年9月于華東師范大學生命科學學院任職副研究員。主要從事基因編輯與腫瘤免疫細胞治療方面的研究。近年來以第一作者、通訊作者等在Nature、Nature Communications、Cell Research、Molecular Cancer、Hypertension等國際知名期刊發(fā)表SCI論文20余篇。國際首創(chuàng)非病毒定點整合CAR-T技術，開發(fā)了邦耀生物自主知識產權的Quikin CART^?平臺，為解決CAR-T領域的痛點提供了新的思路。

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時代全球領先的細胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯引領創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上海基因編輯與細胞治療研究中心”，過去7年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫(yī)院開展研究者發(fā)起的臨床試驗，2個項目已獲批IND，正式進入注冊臨床試驗階段，還有多個項目進入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒PD1定點整合CAR-T、以及UCART等項目已經取得優(yōu)異臨床效果，具有全球領先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發(fā)表多篇學術論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術創(chuàng)新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，擁有7000平米GMP中試基地及近200人的運營團隊，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉化與應用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發(fā)產品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態(tài)度，與全球創(chuàng)新生物醫(yī)藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進創(chuàng)新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者！

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