我國創新藥獲批上市呈井噴效應(大健康觀察)

2024年我國藥企完成超90筆海外授權交易，總交易金額超500億美元

創新藥關系到廣大人民群眾健康權益更好保障，關系到醫藥行業高質量發展，關系到科學技術自強自立。近日，國家醫保局會同國家衛生健康委印發了《支持創新藥高質量發展的若干措施》(簡稱《若干措施》)。7月1日，國家醫保局舉行新聞發布會，介紹《支持創新藥高質量發展的若干措施》有關情況。

國家醫保局醫藥服務管理司司長黃心宇表示，《若干措施》提出了加強對創新藥研發支持、支持創新藥進入醫保目錄和商業健康保險創新藥品目錄、鼓勵創新藥臨床應用、提高創新藥多元支付能力、強化組織保障等5方面16條舉措，未來一段時間將為支持創新藥高質量發展提供積極助力。

約80%的創新藥可在上市2年內納入醫保

鼓勵創新藥發展是提升臨床用藥技術水平，增進人民群眾健康的重要渠道，也是支持我國生物醫藥產業自立自強、科技創新的重要手段。黃心宇表示，近年來，國家醫保局堅決落實有關要求，在確保基金安全，保障好廣大參保群眾基本醫療權益的同時，采取有效措施積極支持創新藥發展。

建立了適應新藥準入的醫保目錄動態調整機制。建立每年一調的動態調整機制，將調整周期從之前最長8年縮至1年。準入方式由專家遴選改為企業申報，申報范圍主要聚焦5年內新上市藥品。5年內新上市藥品在當年醫保目錄新增品種中占比從2019年的32%提高至2024年98%。2024年新納入醫保目錄的91個藥品中，有33個實現了“當年獲批、當年納入”。新藥從獲批上市到納入醫保目錄獲得報銷的時間，已從原來的5年左右降至1年左右，約80%的創新藥可以在上市2年內納入醫保支付范圍。

對創新藥納入醫保目錄給予政策傾斜。建立了覆蓋申報、評審、測算、談判等全流程的創新藥支持機制。2024年38個“全球新”創新藥納入醫保目錄，創新藥談判成功率較總體成功率高16個百分點。創新藥談判納入醫保目錄后，多數實現了銷售數量和銷售金額的雙雙攀升。

完善支持創新藥發展的談判和續約規則。價格談判階段，多維度綜合研判藥品價值，以患者臨床獲益為主要依據確定談判底價，實現價值購買。納入醫保目錄后的續約階段，優化續約規則，合理控制協議期內談判藥品降價幅度，穩定新藥預期，并允許1類創新藥在觸發降價機制情況下重新談判續約。

“總體來看，國家醫保局成立以來，通過戰略購買、價值購買實現需方牽引，有力促進了醫藥領域新質生產力的發展。”黃心宇說，2018—2024年我國1類創新藥獲批上市數量呈現明顯上升趨勢，2024年獲批數量達48種，是2018年的5倍以上，今年上半年已近40種，井噴效應明顯。同時，隨著更多的創新藥進入醫保目錄，推動了我國臨床用藥結構優化升級，群眾用藥保障水平得到大幅提升，獲益顯著。

中國抗癌協會根據2023年病歷數據分析顯示，目前我國腫瘤患者五年生存率已從十年前的33.3%提升至2023年底的43.7%，相當于每年多挽救50萬患者生命。

引導醫藥行業瞄準真創新和差異化創新

黃心宇表示，《若干措施》聚焦當前創新藥發展面臨的挑戰，堅持問題導向，推動形成“真支持創新、支持真創新、支持差異化創新”的格局。這個“真”該如何理解？

“支持創新是醫保目錄的主要價值導向。”國家醫保局醫保中心副主任王國棟說，近年來，醫保目錄在調整中建立全面支持創新藥的準入機制，助力構建覆蓋14億人的全國統一大市場，建立健全藥品創新價值評估機制，在支持創新藥發展方面發揮重要作用。

2018以來，共有149個創新藥(主要是1類創新藥)納入醫保目錄，占新增藥品數量的17%。截至今年5月底，協議期內談判藥醫保基金支出已達4100億元，帶動藥品銷售金額超6000億元。“2024年當年協議期內談判藥品基金支出已超過1000億元，可以說醫保是在真金白銀支持創新。”王國棟說。

但同時也要看到，我國創新藥雖然高速發展，海外BD、NewCo熱潮涌現、新藥研發管線增加，但一些領域也存在跟隨創新多、同質化嚴重、臨床價值優勢不明顯等問題。為了更好引導生物醫藥產業發展方向，避免陷入內卷化競爭，醫保部門在真支持創新基礎上，進一步提出支持真創新、支持差異化創新。《若干措施》中對此也有安排，體現在以下方面。

研發方面，在確保數據安全、合法合規的基礎上，探索為創新藥研發提供必要的醫保數據服務，支持企業、科研院所、醫療機構等瞄準臨床需求合理確定研發方向、布局研發管線，提升創新效率，走差異化創新之路。

醫保準入方面，充分運用藥物經濟學、衛生技術評估等技術方法，綜合考慮醫保基金承受能力、臨床需求、患者獲益、市場競爭、研發投入等因素，由醫保部門與創新藥企業談判形成與中國國情和市場地位相匹配、符合藥品臨床價值的醫保支付標準。通過建立以患者健康獲益為核心的多維度價值評估體系，提高醫保談判測算專業化能力水平，完善測算方法，更好體現藥品的臨床價值。探索推動真實世界數據在醫保準入、續約等方面的應用。

臨床應用方面，對合理使用醫保目錄內創新藥的病例，不適合按病種標準支付的，支持醫療機構自主申報特例單議。對商業健康保險創新藥目錄藥品不計入基本醫保自費率指標和集采中選可替代品種監測的范圍，相關商業健康保險保障范圍內的創新藥應用病例可不納入按病種付費范圍，經審核評議程序后支付。

“簡單說就是，醫保目錄和商業健康保險創新藥目錄將會對創新程度高、臨床價值大的藥品給予更多支持，引導醫藥行業瞄準真創新和差異化創新，努力創造更好的臨床價值。”王國棟說。

支持創新藥企業借助港澳優勢走向世界

近年來，中國創新藥企業不斷提升研發創新能力，產業已由“引進模仿”轉向“創新輸出”，不斷贏得國際贊譽，為世界提供了守護生命健康的“中國方案”，為推動構建人類衛生健康共同體、有效提升人類健康福祉作出了積極貢獻

有統計顯示，2024年我國藥企完成超90筆海外授權交易，總交易金額超500億美元。對此，國家醫保局醫藥價格和招標采購司司長王小寧表示，《若干措施》提出促進創新藥全球市場發展，具體考慮有以下幾個方面。

搭建平臺，助力拓展海外市場。今年1月份，國家醫保局指導廣西依托中國—東盟醫藥區域集采平臺，積極促進國產藥品、醫用耗材進入東盟國家，同時創新建立國內外購藥便捷服務通道，標志著醫藥集采領域的跨境交流合作邁出了實質性的一步。

開拓思路，助力創新型企業快速發展。生物醫藥行業研發周期長、投入大，《若干措施》提出，要支持鼓勵商業健康保險擴大創新藥投資規模，培育支持創新藥的耐心資本。“我們也將支持創新藥企業借助香港、澳門相關優勢，促進中國創新藥走向世界。”王小寧說。

提供價格支持，助力創新藥出海。為了支持部分創新藥海外上市，借鑒國際的做法，按照企業自愿的原則實行談判價格保密，對于商保創新藥目錄藥品將探索更加嚴格的價格保密機制。

給醫療機構合理使用創新藥吃下定心丸

創新藥進醫院一直是創新藥發展的重要一環。隨著創新藥上市速率的加快，越來越多的藥品是先入醫保目錄然后才入院，這對醫保管理和醫療機構精細化管理等提出了更高的要求。對此，王國棟表示，《若干措施》對創新藥配備問題提出了具體要求。

推動創新藥加快進入定點醫藥機構。鼓勵醫保定點醫療機構及時召開藥事會，根據需要及時調整藥品配備或設立臨時采購綠色通道，保障臨床診療需求和患者合理用藥權益。醫療機構不得以醫療機構用藥目錄數量、藥占比等為由影響創新藥配備使用。醫保目錄中的談判藥品和商保創新藥目錄藥品可不受“一品兩規”限制。

提高臨床使用創新藥的能力。創新藥研發出來之后，會給患者帶來明顯的臨床受益，臨床醫師規范合理使用是關鍵。《若干措施》提出，相關部門要指導醫療機構加強創新藥使用能力建設。

完善醫保支付標準。DRG/DIP支付方式改革的全面落地，醫保支付結算更加科學合理，在減輕群眾負擔、提高基金使用效率、規范醫療機構行為方面取得了積極效果。《若干措施》提出，對合理使用醫保目錄內創新藥的病例，不適合按病種標準支付的，支持醫療機構自主申報特例單議。醫保部門優化特例單議程序為醫療機構消除后顧之憂。對商業健康保險創新藥目錄藥品實施“三除外”，給醫療機構合理使用創新藥吃下了定心丸。

“同時，醫保部門也會同有關部門推行了醫保基金預付政策和即時結算政策，增加了醫療機構的流動資金來源，將支持醫療機構按照合同約定及時與藥品企業結清藥品款項。”王國棟說。

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